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这些儿童从2个月到4岁的都有,全都患有重度SMA症。
接受治疗后,三清的研究人员就要跟进他们每天的病情进展,同时进行各种内脏功能的检查,以评估药物的安全性和有效性。
从注射完的第一天起,这些患儿的病情就牵动着家长们的心。
慢病毒起效的时间比较长,尤其是感染代谢比较缓慢的神经元细胞,大概需要2-3天。
家长们在病房焦急地等待着,一个个坐立不安。
终于,一个躺在病床上的女孩,缓缓抬起手,取下了呼吸机。
她憋红了脸,大口大口地呼吸着新鲜的空气,胸口不住起伏。
这正是陈剑锋的女儿妮妮,他瞬间如同一股旋风般冲了过来,手上端着一杯水,焦急地问道:“怎么了?妮妮?”
小女孩摇摇头,没说话,口中嗬嗬作响,接连吐出几口黏液。
陈剑锋拿出纸巾接住,扔在垃圾桶里,关切地看着女儿。
小女孩又轻咳了几下,感觉似乎好了一些,抬头看着他,嘴巴蠕动着,竟然吐出一句话。
“爸爸!”
陈剑锋顿时饱含热泪,差点哭出来。
他抓住女儿的手,不停地询问起来。
“你感觉到好点了吗?能呼吸了?身上有力气吗?”
女儿点点头,口齿不清地说着话:“爸爸,我能吸气了,我好像有点力气了。”
这时,陈剑锋身边已经被其他家长们团团围住。
大家发出一阵阵惊叹,齐声向他道喜。
没几分钟,医生也冲进了病房,检查了一番后,一脸惊喜:“太好了,患儿能够自主呼吸了,上肢也恢复了力气,这说明体内的运动神经元蛋白在增加。”
“来,喝下这杯水看看。”
看着妮妮喝下水,又做了几个动作,最后甚至有些费劲地抬起身子,半躺在枕头上。
在场所有人脸上都露出喜色。
医生也是一脸欣慰:“很好,她现在呼吸系统恢复得很好,接下来就是全身肌肉的恢复,她过两天应该就能坐起来,这周估计就能靠着墙站立。这种进度真是让人惊叹。”
“我还从未见过这么神奇的药物,科技的发展实在太快了。”
医生感叹几声,又开始检查起其他的患者。
这些患儿恢复进展也不错,当天都纷纷摘下了呼吸机。
没几天,大部分都恢复了呼吸和吞咽能力,能够自主进食。
这一切,都让家长们喜不自胜。
更大的惊喜则在后面。
三天后,患儿都能坐起了,一些年纪太小的婴儿也能在病床上爬来爬去了。
病房里充斥着一股欢乐的氛围。
一周以后,所有的孩子们都能自己站起来了,也能靠墙久站。
几个婴儿从坐着玩一会就累,倒在床上,已经恢复到玩一天也不累了。
患儿们吃得也多了,身体也长肉了,脸色恢复了红苹果一般的红润。
基因药物的有效性已经验证了,接下来还要继续关注一段时间,以验证安全性。
实验室的检测报告也出来了,多种体细胞类型中来自基因治疗的正常SMN1的基因水平大幅增高,SMA蛋白水平也达到了正常人的水平。
结果令人鼓舞,证明了临床实验的巨大成功。
两周后,所有30位患儿都已经恢复了正常,可以出院了。
他们以后只需要每周来医院进行复查就可以了。
等过一段时间,安全性结果也令人放心的话,就可以几个月再复查一次。
虽然三清使用的慢病毒载体设计上进行了优化,使用了一些遗传绝缘子阻断了邻近基因激活,使得它更加安全,但还是要继续跟进,以避免任何长期的副作用,例如可能的癌前细胞增殖迹象。
家长们一个个兴高采烈,纷纷留下了联系方式,带着恢复健康的孩子们离开了。
陈剑锋走出医院大门,忍不住回头张望。
‘昆市第一人民医院’八个大字在他眼中,隐隐闪耀着一层圣洁的金色光芒。
这次临床实验用药是免费的,但是住院费和检查费这些还是要病人自己出,医保报销之后大概几千块钱,却换来了两个孩子的新生。
这一场经历对他来说,就仿佛一场美梦,直到走出医院这一刻,他才意识到,全家人的命运已经彻底改变了。
“老陈,我们开了车来的,一起回杭市吧。”
身后走来几位熟人,都是病友群里的杭市人,热情地向他打着招呼。
这些家长们相处了半个月,彼此之间都建立了深厚的友谊。
陈剑锋憨厚一笑,点点头,拉着两个孩子,紧跟在了后面。
很快,第一批临床患者痊愈的照片们都被家长发在了认识的病友群中。
一张张儿童们健康玩耍的照片。
就如同一颗颗鱼雷,彻底炸群了。
所有的家长都坐不住了。